Статьи с меткой: генная терапия

Детскую слепоту попробуют вылечить генной терапией

Детскую слепоту попробуют вылечить генной терапией

Ученые из Университета Пенсильвании опубликовали предварительные данные первых этапов исследования о способности генной терапии лечить врожденный амавроз Лебера. Это целое семейство наследственных заболеваний сетчатки.

На долю врождённого амавроза Лебера приходится значительная часть случаев слепоты у детей во всём мире. К сожалению, данный недуг является неизлечимым, но положение может измениться. Ученые из Университета Пенсильвании в ходе опытов проверили способность генной терапии воздействовать на здоровье юных пациентов. Исследователи доставляли рабочие копии гена GUCY2D прямо в глаза больных, имевших серьезные нарушения зрения.

Генная терапия в утробе спасет от неизлечимой болезни

Генная терапия в утробе спасет от неизлечимой болезни

Проведённая ещё в утробе матери генная терапия может избавить ребёнка от редкого и неизлечимого расстройства мозга, как показало исследование. Это расстройство вызывает припадки, потерю памяти и замедление развития речевых навыков.

Генная терапия, осуществленная с эмбрионами в утробе матери, может предотвратить развитие синдрома Ангельмана — редкого мозгового расстройства, провоцирующего судорожные приступы, нарушения обучения, отсутствие речевых навыков, потерю памяти и даже исчезновение болевых ощущений.

Ученые разработали генную терапию для лечения детской лейкемии

Ученые разработали генную терапию для лечения детской лейкемии

Американские эксперты одобрили лечение, которое генетически обрабатывает собственные клетки крови пациентов, превращая их в «армию убийц», способных искать и уничтожать детскую лейкемию. Терапия под названием CAR-T была разработана фармацевтической компанией Novartis Pharmaceuticals и Университетом Пенсильвании, знаменуя собой новую эру в лечении рака.

Терапия CAR-T начинается с фильтрации ключевых иммунных клеток, называемых Т-клетками, из крови пациента.